Oferują potencjalną możliwość leczenia wielu rodzajów chorób. Ludzkie komórki macierzyste były już z powodzeniem wykorzystywane w terapiach niektórych białaczek, jak również w poprawianiu wyników u pacjentów po atakach serca oraz cierpiących na chorobę Parkinsona. Trwa debata na temat etycznej zasadności badań na komórkach macierzystych.